場次資訊

  • 場次:Plenary Lecture 2(約 09:52–10:30)
  • 投影片標題:The End of Average Medicine: How AI Identifies the Right Treatment for Every Patient
  • 講者:Vanderbilt University Medical Center 生物統計學系教授兼主任;Harold L. Moses 癌症研究講座教授;FDA 外部諮詢委員會投票委員(自述)
  • 記錄狀態:演講尾段(cfDNA 案例後半與結論)記錄不完整,僅依投影片補述

大綱與 5 年展望

重點:AI for Smart Biomedical Research → AI for Pragmatic Clinical Trials & Real-World Data → Individualized Treatment Effects and Machine Learning → Conclusion。

Smart Precision Medicine 三要素:運算力(GPU→TPU→NPU,邊緣運算)、新分析工具(adaptive multimodal)、高品質資料。願景:「To achieve true AGI our models must be adaptive multimodal… they will all combine into a unified intelligence.」

講者比喻:資料矩陣會變、決策就會變——判斷要不要帶傘,不是看昨天的天氣預報,而是今天看窗外。(靜態模型 vs 自適應即時資料)

病人異質性與 Pragmatic Trial

病人特徵複雜多維:Genetic / Clinical / Lifestyle / Environment——需要有彈性的統計方法。

Efficacy(explanatory)trial 問「理想條件下能不能有效」;effectiveness(pragmatic)trial 問「真實世界是否有效」(引 Ford & Norrie, Pragmatic Trials, NEJM 2016;375:454-63)。

Pragmatic trial 特徵:寬鬆納入條件、以病人為中心的實務結果、嵌入常規照護、彈性介入、結果直接取自 EHR/申報/登錄資料——cluster 層級設計可豁免個別受試者同意書與傳統病例報告表,大幅降低成本。

案例主軸:ICU 血氧目標

第一幕 — PILOT trial(陰性結果)

約 2,500 名機械通氣病人,以 ICU 為單位整群隨機交叉分派 SpO2 目標 90% / 94% / 98%(範圍 88–92 / 92–96 / 96–100);主要終點 ventilator-free days 三組幾乎相同(約 20/21/21 天,p≈0.8)。Semler MW et al., NEJM 2022;387:1759-69。

第二幕 — 機器學習翻案(JAMA 2024)

研究團隊用同批資料估個人化治療效果——六種 ML 演算法以 k-fold 交叉驗證 + Qini statistic 選模(XGBoost 系勝出),外部驗證用澳紐 ICU-ROX trial;結果顯示部分病人受益於高目標、部分受益於低目標,平均值互相抵銷成「無差異」。Buell KG et al., JAMA 2024;331(14):1195-1204。

第三幕 — 接回臨床(Vanderbilt)

模型已整合進 Vanderbilt 醫院 EHR(Epic),每日累積病人變數,達閾值即提示醫師調整血氧目標(高/中/低);講者稱初步觀察遵循模型建議者結果較佳——並自陳身為研究設計者可能有偏誤,論文即將發表。

方法核心:Qini Statistic

定義(投影片):「如果用模型鎖定最可能受益的人,相比隨機鎖定能多賺多少 outcome?」——uplift modeling 的效能指標,行銷、政策評估、精準醫療通用;重點是找 who benefits most,不是預測風險。

電商類比(口述):預算只夠打 100 通電話,要挑「打了電話才會改變決定」的客戶;原始 Qini 還有 penalty 概念——本來會買的人被你一打電話反而不買。應用到醫療 = 對這個病人,新治療相對標準治療的額外效益,且可把成本一併算進個人化治療效果。(Qini 參考)

尾段(依投影片補述)

cfDNA 產前篩檢案例:第一孕期常規產檢族群,Harmony 檢測只分析特定染色體片段(非全染色體),高通量、準確——對應 NEXT study,Norton ME et al., NEJM 2015;372:1589-97(T21 偵測率 100% vs 傳統篩檢 78.9%)。

金句

「告別平均值」——平均治療效果為零,不代表對每個人都沒有效果。